これは、遺伝性疾患を回避または治療するために、患者の遺伝情報を変更することを目的として、存在しない遺伝子を挿入することからなる医療であり、正しく行うべきまたは行わないタンパク質を生成しません。
それは、遺伝物質を個人の細胞または組織に移し、細胞に新しい機能を実行させるか、または既存の機能を修復または介入することからなる。
遺伝子療法は、遺伝病を治療する方法における医学の革新を表しています。それは最善の選択肢として仮定されているが、同じで時間それはそれは最も複雑な技術であるので、最大の課題となっています。
その主な利点は、問題の原因となる欠陥遺伝子である問題の根本を、正しいバージョンを転送することによって攻撃することです。
一方、主な最大の課題は、転送された遺伝物質を、遺伝子がその機能を発揮することを必要とする細胞または組織に正しく向けられること、または導入された遺伝子が健康な人と最も類似した方法で調節されることです。 。
遺伝子療法を適用するには、次の3つの戦略または方法があります。
- エクスビボ：患者の中で修復しなければならない細胞の抽出からなる。それらは実験室で修理され、後で治療を受けている人の体に再移植されます。
- In situ：修復遺伝子を欠陥のある細胞または組織に直接導入することで構成されます。
- インビボ：それは、患者への補正遺伝子の直接投与からなり、それにより、それは治療される点に到達する。
遺伝子治療を行うためには、遺伝子を細胞内に輸送する媒体であるベクターが必要です。これはウイルス性または非ウイルス性である可能性があります。
ウイルスベクターは、レトロウイルス、アデノウイルス、アデノ関連ウイルス、およびヘルペスウイルスです。非ウイルス性とは、粒子衝撃、DNAまたはRNAの直接注入、および標的組織または細胞の受容体によって認識できる分子の導入（治療を受ける）です。
人間に遺伝子を導入する最初の試みは、1970年に行われたため、I遺伝子アルギナーゼ肝臓における突然変異に常染色体劣性疾患であるhyperargininemia、のために。この病気は、冒された子供たちの深刻な神経学的異常によるものです。ウサギに疣贅を引き起こす「ショペパピローマ」ウイルスを注射された2人の子供がアルギナーゼIの供給源として扱われたことが知られています。しかし、結果は公表されていないため不明です。1980年にイタリアとイスラエルでベータサラセミア病について別の検査が実施されましたが、結果も公表されていません。
1988年に、最初の遺伝子導入プロトコルが承認され、その結果が発表されました。この公式プロトコルは、ADA（アデノシンデアミナーゼ）欠損症に苦しむ2人の少女を対象に実施されました。ADA遺伝子はexvivoで末梢血リンパ球に挿入され、女の子は改善しましたが、真の治療効果が何によるものかを正確に判断することはできませんでした。
今日、癌治療に広く適用されている遺伝子療法の進歩にもかかわらず、改善すべきことがたくさんあり、それは実験技術のままです。
